| Название НИОКТР |
Разработка персонализированных высокотехнологичных генотерапевтических препаратов на основе невирусной доставки для лечения моногенных наследственных заболеваний
|
| Аннотация |
Развитие генетических технологий открыло возможность коррекции нарушений, являющихся причиной наследственных заболеваний. Основным инструментом доставки генетического материала в клетки в настоящее время являются вирусные векторы. Однако ограничения емкости вирусного генома не позволяют доставлять многие терапевтические гены c длинными нуклеотидными последовательностями. В связи с этим крайне актуальным является разработка невирусных систем доставки нуклеиновых кислот, позволяющих обойти данные ограничения. Технологии, обеспечивающие эффективную доставку генов с длинными нуклеотидными последовательностями, позволят расширить области применения генной терапии и значительно ее удешевить, сделав препараты генной терапии действительно доступными для российских пациентов. В последние годы активно разрабатываются невирусные системы доставки генетического материала с использованием высокомолекулярных химических соединений для конденсации с ДНК: липидсвязанные комплексы — липоплексы либо поликатионные комплексы, имитирующие поверхность вируса — полиплексы. Эти наночастицы защищают плазмидную ДНК в межклеточном пространстве от деградации нуклеазами и облегчают проникновение в клетки-мишени. Положительно заряженные комплексы связываются со специфическими рецепторами (при наличии на их поверхности макромолекул, обладающих свойствами специфического лиганда) или непосредственно с поверхностью клетки. Комплексы проникают в клетку по механизму эндоцитоза. После высвобождения из эндосомы и разборки комплекса нуклеиновая кислота проникает через поры в ядро клетки. Невирусные системы на основе катионных липидов или полимеров имеют ряд преимуществ: большой объем несущей ДНК, отсутствие какой-либо вирусной составляющей, а, следовательно, низкая иммуногенность, высокая технологичность производства, умеренная стоимость производства препаратов. Низкая иммуногенность крайне актуальна в тех случаях, когда действие препарата со временем ослабевает и необходимо дополнительное введение генетической конструкции для восполнения уровня экспрессии. Кроме того, невирусные системы допускают многократное введение препарата. В ходе реализации проекта впервые будет разработана технология персонализированных генотерапевтических лекарственных препаратов на основе невирусной доставки, что сделает возможным создание генотерапевтических препаратов с учетом генетических особенностей для лечения каждого пациента. В перспективе на базе Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России планируется создание библиотеки генотерапевтических препаратов для лечения ряда моногенных заболеваний на потоке.
|
| Доступ к ОКОГУ исполнителя |
False
|
| Количество связанных РИД |
0
|
| Количество завершенных ИКРБС |
0
|
| Сумма бюджета |
17740.0
|
| Дата начала |
2025-04-04
|
| Дата окончания |
2025-12-31
|
| Номер контракта |
075-15-2025-200
|
| Дата контракта |
2025-04-04
|
| Количество отчетов |
1
|
| УДК |
577.21
|
| Количество просмотров |
23
|
| Руководитель работы |
Ребриков Денис Владимирович
|
| Руководитель организации |
Лукьянов Сергей Анатольевич
|
| Исполнитель |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ "РОССИЙСКИЙ НАЦИОНАЛЬНЫЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ МЕДИЦИНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ ИМЕНИ Н.И. ПИРОГОВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Заказчик |
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Федеральная программа |
—
|
| Госпрограмма |
Научно-технологическое развитие Российской Федерации
|
| Основание НИОКТР |
Соглашение (государственный/муниципальный контракт)
|
| Последний статус |
2025-07-16 13:39:31 UTC, 2025-07-16 13:39:31 UTC
|
| ОКПД |
Услуги, связанные с научными исследованиями и экспериментальными разработками в области медицинских наук
|
| Отраслевой сегмент |
—
|
| Минздрав |
—
|
| Межгосударственная целевая программа |
—
|
| Ключевые слова |
Орфанные заболевания; Генная терапия; система доставки нуклеиновых кислот; педиатрия
|
| Соисполнители |
ОБЩЕСТВО С ОГРАНИЧЕННОЙ ОТВЕТСТВЕННОСТЬЮ "АЛЬФАВИВА"
|
| Типы НИОКТР |
Разработка и лабораторная проверка ключевых элементов технологии
|
| Приоритетные направления |
—
|
| Критические технологии |
—
|
| Рубрикатор |
34.15.23 - Молекулярная генетика
|
| OECD |
—
|
| OESR |
Технологии, связанные с выявлением функционирования ДНК, белков и ферментов и как они влияют на начало заболевания и поддержание благополучия (генная диагностика и терапевтические вмешательства (фармакогеномика, генная терапия)
|
| Приоритеты научно-технического развития |
в) переход к персонализированной, предиктивной и профилактической медицине, высокотехнологичному здравоохранению и технологиям здоровьесбережения, в том числе за счет рационального применения лекарственных препаратов (прежде всего антибактериальных) и использования генетических данных и технологий;
|
| Регистрационные номера |
ikrbs: {'card_list': [{'id': 'J21HWS2T8DN7C5PFJQE36HYY'}]}
|
