| Название НИОКТР |
Разработка персонализированных высокотехнологичных генотерапевтических препаратов на основе систем геномного редактирования для лечения моногенных наследственных заболеваний
|
| Аннотация |
Редактирование генома позволяет изменить дефектный ген или провести его полное удаление с помощью систем «нуклеазы с цинковыми пальцами» (ZFN), «эффекторные нуклеазы, подобные активаторам транскрипции» (TALEN) и «короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами с CRISPR-ассоциированным белком 9» (CRISPR-Cas9). Основным преимуществом инструментов редактирования является контролируемый характер изменений, вносимых в геном. Использование систем редактирования генома является актуальным для терапии наследственных моногенных заболеваний, вызванных дефектами в генах, когда ген имеет слишком большой размер для доставки его правильной копии с помощью вирусных векторов (емкость вирусных векторов ограничена). В этом случае могут быть использованы «редакторы генома» для устранения мутации природного гена и восстановления его функции. Подобная стратегия, например, описана для лечения редкого генетического заболевания, приводящего к потере зрения в детском возрасте, — врожденного амавроза Лебера 10-го типа, вызванного мутацией в гене СЕР290. В отличие от систем доставки кодирующих последовательностей, применяемых при нехватке или полной утере функции гена, системы редактирования генома могут быть использованы в случае «gain-of-function», вызванном доминантным заболеванием. Доминантные моногенные заболевания составляют по разным оценками до половины от всех случаев орфанных заболеваний, по разнообразию затрагивая около 3000 разных генов. Как правило, это ситуации возникновения мутации de novo (вновь появившаяся мутация в герминальной линии клеток будущего родителя или мутация на ранних этапах развития эмбриона). Лечение таких заболеваний может быть основано на доставке «редакторов генома» типа CRISPR-Cas9 или аналогов. Вероятным применением систем редактирования генома в настоящее время считается также их использование в персонализированном лечении отдельных пациентов с заболеваниями, причинами которых являются редкие единичные мутации. В ходе реализации проекта впервые будет разработана технология персонализированных генотерапевтических лекарственных препаратов на основе систем редактирования генома, что сделает возможным создание генотерапевтических препаратов с учетом генетических особенностей для лечения каждого пациента.
|
| Доступ к ОКОГУ исполнителя |
False
|
| Количество связанных РИД |
1
|
| Количество завершенных ИКРБС |
0
|
| Сумма бюджета |
18440.0
|
| Дата начала |
2025-04-04
|
| Дата окончания |
2025-12-31
|
| Номер контракта |
075-15-2025-200
|
| Дата контракта |
2025-04-04
|
| Количество отчетов |
1
|
| УДК |
577.21
|
| Количество просмотров |
29
|
| Руководитель работы |
Ребриков Денис Владимирович
|
| Руководитель организации |
Лукьянов Сергей Анатольевич
|
| Исполнитель |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ "РОССИЙСКИЙ НАЦИОНАЛЬНЫЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ МЕДИЦИНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ ИМЕНИ Н.И. ПИРОГОВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Заказчик |
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Федеральная программа |
—
|
| Госпрограмма |
Научно-технологическое развитие Российской Федерации
|
| Основание НИОКТР |
Соглашение (государственный/муниципальный контракт)
|
| Последний статус |
2025-07-16 13:39:37 UTC, 2025-07-16 13:39:37 UTC
|
| ОКПД |
Услуги, связанные с научными исследованиями и экспериментальными разработками в области медицинских наук
|
| Отраслевой сегмент |
—
|
| Минздрав |
—
|
| Межгосударственная целевая программа |
—
|
| Ключевые слова |
Орфанные заболевания; Генная терапия
|
| Соисполнители |
ОБЩЕСТВО С ОГРАНИЧЕННОЙ ОТВЕТСТВЕННОСТЬЮ "АЛЬФАВИВА"
|
| Типы НИОКТР |
Разработка и лабораторная проверка ключевых элементов технологии
|
| Приоритетные направления |
—
|
| Критические технологии |
—
|
| Рубрикатор |
34.15.23 - Молекулярная генетика; 34.15.27 - Генетическая инженерия
|
| OECD |
—
|
| OESR |
Технологии, связанные с выявлением функционирования ДНК, белков и ферментов и как они влияют на начало заболевания и поддержание благополучия (генная диагностика и терапевтические вмешательства (фармакогеномика, генная терапия)
|
| Приоритеты научно-технического развития |
в) переход к персонализированной, предиктивной и профилактической медицине, высокотехнологичному здравоохранению и технологиям здоровьесбережения, в том числе за счет рационального применения лекарственных препаратов (прежде всего антибактериальных) и использования генетических данных и технологий;
|
| Регистрационные номера |
ikrbs: {'card_list': [{'id': 'P46TJ23LHIPGARJIWO25ZV3V'}]}; nioktr: {'id': 'VLCJVGC0YAW9G5OW8UUGWPN9'}
|
