| Название НИОКТР |
Создание и развитие Центра генетических исследований мирового уровня «Генетическое репрограммирование и генная терапия»
|
| Аннотация |
Программа Центра генетических исследований мирового уровня «Генетическое репрограммирование и генная терапия» соответствует современным трендам и уровню развития области геномных исследований и генетических технологий в мире. В программе учтены главные направления генетических технологий: генная терапия, редактирование генома, создание новых клеточных линий на основе генетического скрининга и генетической модификации, разработка новых лекарственных генно-инженерных препаратов, в том числе для персонализированной медицины.
В рамках программы планируется разработка генотерапевтических препаратов для лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА) и ангионевротический отек (НАО). В соответствии с современными подходами генной терапии для лечения СМА предлагается использование препаратов на основе аденоассоциированных вирусов. В рамках данного подхода уже создаются препараты, применяемые при СМА, (Zolgensma), однако проект предлагает более доступный и безопасный вариант. Для лечения НАО используется РНК-интерференция, что также соответствует современным тенденциям в персонализированной медицине. Подобные препараты уже применяются в лечении различных заболеваний, например, в терапии наследственного транстиретинового амилоидоза (Onpattro (патисиран)). РНК-интерференция активно исследуется как метод лечения наследственных заболеваний, позволяющий точечно воздействовать на патогенетические механизмы.
Необходимость создания клеточных линий с улучшенной продуктивностью и устойчивостью к стрессам обуславливает включение в программу проекта по созданию отечественной патентно чистой высокопродуктивной линии клеток CHO для производства рекомбинантных белков и моноклональных антител. Развитие геномных исследований, современные генетические технологии, в том числе подходы синтетической биологии и методы высокоточного геномного редактирования, позволяют создавать клеточные линии с улучшенными свойствами, включая повышенную продуктивность и устойчивость к стрессам. Такие линии позволяют существенно снизить затраты на покупку лицензии на клеточные линии для производства биопрепаратов, что особенно важно в условиях глобальной конкуренции.
Программа также включает проект по разработке и внедрению в практику генно-инженерных тромболитических препаратов, обладающих тромболитической и антимикробной активностью. Это соответствует мировым трендам в разработке полифункциональных препаратов, которые могут одновременно воздействовать на несколько патогенетических механизмов. В мире активно исследуются новые подходы к лечению тромбозов, включая использование рекомбинантных белков и пептидов.
Следующим направлением реализации программы является создание ИПСК, гомозиготных по аллелям лейкоцитарного антигена человека (HLA), и клеточных продуктов из них. Это соответствует общемировым тенденциям в регенеративной медицине, где ИПСК используются для создания клеточных продуктов. В некоторых странах уже создаются банки гомозиготных ИПСК. В Японии и США уже проводятся клинические исследования с использованием продуктов из негомозиготных ИПСК для лечения макулодистрофии и других заболеваний. Кроме того, важная часть программы — проект, посвященный редактированию генома ИПСК для снижения их иммуногенности, что является важной областью применения CRISPR/Cas9 и других технологий геномного редактирования.
В соответствии с мировыми тенденциями в программе предлагается использование алгоритмов машинного обучения для анализа иммунных репертуаров. Активное развитие методов анализа больших данных, включая секвенирование нового поколения (NGS) и машинное обучение, особенно актуально для персонализированной терапии аутоиммунных заболеваний. Современная онкология также активно использует передовые молекулярные технологии для диагностики, прогноза и персонализированного лечения злокачественных новообразований. Развитие высокопроизводительного секвенирования (NGS) позволяет создавать таргетные панели для молекулярного профилирования, включая анализ наследственных и соматических мутаций, циркулирующей опухолевой ДНК (ctDNA), иммунного ответа и минимальной остаточной болезни (MRD). Среди лидеров в онкодиагностике – американские компании: Foundation Medicine (молекулярные панели), Illumina (платформы для NGS), Guardant Health (анализ ctDNA), Tempus (искусственный интеллект в онкологии), Invitae (тесты на наследственные мутации). Китай также активно развивает NGS-технологии, включая BGI Genomics, Burning Rock Dx и Berry Genomics.
Крупные онкоцентры, такие как MD Anderson, Dana-Farber, Memorial Sloan Kettering (США) и Fudan University Shanghai Cancer Center (Китай), интегрируют молекулярные методы в клиническую практику.
В России персонализированная диагностика и терапия развиваются, но доступность молекулярного профилирования ограничена импортными тест-системами. Разработка отечественных диагностических панелей позволит расширить её применение.
Программа учитывает постепенный переход здравоохранения в область персонализированной медицины, где акцент делается на индивидуальный подход к лечению на основе генетических и клинических данных. Программа учитывает необходимость снижения зависимости от зарубежных технологий и разработки отечественных решений, что обуславливает ее актуальность и значимость для российской науки и здравоохранения.
|
| Доступ к ОКОГУ исполнителя |
False
|
| Количество связанных РИД |
0
|
| Количество завершенных ИКРБС |
0
|
| Сумма бюджета |
871240.0
|
| Дата начала |
2025-05-30
|
| Дата окончания |
2030-12-31
|
| Номер контракта |
075-15-2025-518
|
| Дата контракта |
2025-05-30
|
| Количество отчетов |
6
|
| УДК |
|
| Количество просмотров |
32
|
| Руководитель работы |
Лагарькова Мария Андреевна
|
| Руководитель организации |
Лагарькова Мария Андреевна
|
| Исполнитель |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "ФЕДЕРАЛЬНЫЙ НАУЧНО-КЛИНИЧЕСКИЙ ЦЕНТР ФИЗИКО-ХИМИЧЕСКОЙ МЕДИЦИНЫ ИМЕНИ АКАДЕМИКА Ю.М. ЛОПУХИНА ФЕДЕРАЛЬНОГО МЕДИКО-БИОЛОГИЧЕСКОГО АГЕНТСТВА"
|
| Заказчик |
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Федеральная программа |
Отсутствует
|
| Госпрограмма |
Научно-технологическое развитие Российской Федерации
|
| Основание НИОКТР |
Грант
|
| Последний статус |
2025-08-04 12:58:48 UTC, 2025-08-04 12:58:48 UTC
|
| ОКПД |
Услуги, связанные с научными исследованиями и экспериментальными разработками в области биотехнологии в области здоровья
|
| Отраслевой сегмент |
—
|
| Минздрав |
—
|
| Межгосударственная целевая программа |
—
|
| Ключевые слова |
ИНДУЦИРОВАННЫЕ ПЛЮРИПОТЕНТНЫЕ СТВОЛОВЫЕ КЛЕТКИ ЧЕЛОВЕКА (ИПСК); АНГИОНЕВРОТИЧЕСКИЙ ОТЕК (АНО); СПИНАЛЬНАЯ МЫШЕЧНАЯ АТРОФИЯ (СМА); СРЕДСТВА ДИАГНОСТИКИ ОНКОЛОГИЧЕСКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ; СРЕДСТВА ДИАГНОСТИКИ ИММУНО-ОПОСРЕДОВАННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ; ТЕРАПИЯ БОЛЕЗНИ ПАРКИНСОНА (БП); ЦИСТЕИН-БОГАТЫЙ БЕЛОК-АНТИКОАГУЛЯНТ (ЦБА); ГЕННО-ИНЖЕНЕРНЫЙ ЛЕКАРСТВЕННЫЙ ПРЕПАРАТ; ГЕНЕТИЧЕСКОЕ РЕПРОГРАММИРОВАНИЕ; ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ
|
| Соисполнители |
—
|
| Типы НИОКТР |
Разработка новых материалов, научно-методических материалов, продуктов, процессов, программ, устройств, типов, элементов, услуг, систем, методов, методик, рекомендаций, предложений, прогнозов; Разработка и лабораторная проверка ключевых элементов технологии
|
| Приоритетные направления |
—
|
| Критические технологии |
—
|
| Рубрикатор |
62.37.99 - Другие проблемы генетической инженерии; 62.61.61 - Биомаркеры для диагностики. Мишени лекарственных средств
|
| OECD |
—
|
| OESR |
Технологии, связанные с выявлением функционирования ДНК, белков и ферментов и как они влияют на начало заболевания и поддержание благополучия (генная диагностика и терапевтические вмешательства (фармакогеномика, генная терапия); Биотехнология, связанная со здоровьем
|
| Приоритеты научно-технического развития |
в) переход к персонализированной, предиктивной и профилактической медицине, высокотехнологичному здравоохранению и технологиям здоровьесбережения, в том числе за счет рационального применения лекарственных препаратов (прежде всего антибактериальных) и использования генетических данных и технологий;
|
| Регистрационные номера |
ikrbs: {'card_list': [{'id': '208JME82Z7EKQNPB8FC9PL8M'}]}
|
